La edición genética cura por vez primera a una niña con leucemia de células T incurable

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Alyssa, una niña británica de 13 años, ha sido la primera persona en el mundo que ha recibido una innovadora versión de la famosa terapia CAR-T que permite que estas células modificadas sean capaces de cazar y matar las células T cancerosas sin atacarse entre ellas.

Los investigadores del Hospital Infantil Great Ormond Street (Reino Unido) han diseñado una nueva técnica de edición del genoma, llamada edición de bases, para crear un nuevo tipo de terapia CAR-T que pueda atacar las células T cancerosas. La edición de bases funciona convirtiendo químicamente letras individuales del código de ADN (bases de nucleótidos individuales) para modificar las células T.

Los científicos llevaron cabo los siguientes pasos: modificar las células T del donante para que no sean atacadas por el propio sistema inmunitario del paciente; eliminar una ‘señal’ en estas células T modificadas para que no se ataquen entre sí antes de que puedan usarse como tratamiento; borrar una segunda ‘señal’ que hace que las células sean invisibles para otros tratamientos contra el cáncer, y hacer que las células modificadas reconozcan y destruyan las células T cancerosas.

El resultado, explican en un comunicado, son células T editadas que se pueden administrar al paciente para que encuentren y destruyan rápidamente las células T en el cuerpo, incluidas las células T leucémicas. Si tiene éxito, el paciente recibe un trasplante de médula ósea para restaurar su sistema inmunológico agotado.

En 2021, a Alyssa se le diagnosticó leucemia linfoblástica aguda de células T y fue tratada con todas las terapias existentes, incluida la quimioterapia y un trasplante de médula ósea. Desafortunadamente, su enfermedad reapareció y no había más opciones de tratamiento disponibles.

Alyssa fue la primera paciente que se inscribió en un nuevo ensayo clínico y en mayo ingresó en la Unidad de Trasplante de Médula Ósea del Hospital Infantil Great Ormond Street para recibir células CART-T con células modificadas genéticamente que originalmente provenían de un donante sano. Estas células habían sido editadas utilizando esta nueva tecnología de edición de base para permitirles cazar y matar las células T cancerosas sin atacarse entre sí.

Solo 28 días después, Alyssa estaba en remisión y recibió un segundo trasplante de médula ósea para restaurar su sistema inmunológico. Ahora, seis meses después, está en casa recuperándose con su familia.

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El abordaje de este tipo de leucemia de células T con CAR-T ha sido complicado debido a que las células T diseñadas para reconocer y atacar las células T cancerosas también terminan eliminándose entre sí durante el proceso de fabricación, antes de que puedan administrarse como tratamiento.

El equipo usó la técnica para realizar múltiples cambios en las células T de donantes sanos, lo que significa que no es necesario recolectar células del paciente.

Los resultados, no obstante, advierte el inmunólogo Waseem Qasim, son preliminares, y deben ser monitorizados y confirmados en los próximos meses.

«La edición de bases es particularmente prometedora, no solo en este caso, sino también para los trastornos genéticos», apunta Robin Lovell-Badge, del Instituto Francis Crick de Londres.

Alyssa es la primera paciente que recibe este tratamiento durante el ensayo, pero el equipo tiene como objetivo reclutar hasta diez pacientes con leucemia de células T que hayan agotado todas las demás opciones de tratamiento. Los investigadores esperan que, si el ensayo tiene éxito, la terapia pueda ofrecerse a los niños antes en su proceso de tratamiento. También esperan que la técnica pueda ser una opción para otros tipos de leucemia.

El único otro ensayo existente que involucra esta técnica de edición de bases comenzó en Nueva Zelanda en julio de este año, informa «New Scientst». Una compañía llamada Verve Therapeutics espera demostrar que este enfoque puede tratar una condición genética hereditaria que causa niveles de colesterol peligrosamente altos .